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Científicos del Instituto de Investigación Biomédica Whitehead de Cambridge (Estados Unidos), en colaboración con la Universidad de Alabama, han conseguido la «prueba de concepto» que se necesitaba para ver su eficacia en el tratamiento de enfermedades incurables.
Combinando la técnica de reprogramación celular con terapia génica obtuvieron células madre diseñadas para corregir una grave enfermedad hereditaria de la sangre, una anemia drepanocítica también llamada de células falciformes. Las personas que padecen este trastorno soportan una anomalía en la hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos que tiene como misión transportar oxígeno a los tejidos del cuerpo. El origen de este problema está en la mutación del gen encargado de la producción de hemoglobina. Las personas que lo padecen son anémicos crónicos y sufren numerosas complicaciones. Su sistema inmune es más vulnerable a las infecciones, padecen crisis de dolor y problemas respiratorios, entre otros trastornos.
Terapia génica y celular
Los investigadores de Cambridge reprogramaron y manipularon genéticamente células de la piel de un ratón con esta forma rara de anemia. El trasplante celular logró generar células sanguíneas sanas que eliminaron cualquier rastro de la enfermedad. El logro, que se detalla en la revista «Science», se ha conseguido de momento en un animal de laboratorio, pero modificado para ser un modelo fiel de esta patología humana.
El trabajo de los científicos de Cambridge soluciona alguna de las pegas de esta técnica. Como es, por ejemplo, la utilización de un oncogén -un gen que puede promover el crecimiento descontrolado del cáncer- para devolver la célula adulta a su estado primitivo.
Las dudas sobre la seguridad de la reprogramación celular se basan en la utilización de virus para transportar los genes que obran la reprogramación. El grupo de Cambridge ha eliminado uno de los riesgos: el oncogén, aunque no lo desprecia del todo.
En la reprogramación emplearon un virus como «taxi» biológico para introducir en la célula los cuatro genes -incluido el oncogén- que consiguen desprogramar las células adultas hasta su estado embrionario. Una vez obtenidas las iPS, se eliminó el oncogén para evitar el riesgo del cáncer.
Enfermedad sin síntomas
Una vez introducidas en la médula, las nuevas células se implantaron en los ratones enfermos y empezaron a generar células sanguíneas sanas sin el defecto en la hemoglobina que causa la enfermedad.
Publiado en ABC, 7 de diciembre 2008
