Células madre del cordón umbilical resultan eficaces en el tratamiento de niños con la enfermedad de Hurler

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Células madre del cordón umbilical de un recién nacido pueden salvar la vida de niños con el sí­ndrome de Hurler y reparar gran parte del daño progresivo del cerebro y los órganos que produce esta enfermedad, también llamada lipocondrodistrofia. El nuevo trabajo ha sido desarrollado por un equipo de médicos … Células madre del cordón umbilical de un recién nacido pueden salvar la vida de niños con el sí­ndrome de Hurler y reparar gran parte del daño progresivo del cerebro y los órganos que produce esta enfermedad, también llamada lipocondrodistrofia.

El nuevo trabajo ha sido desarrollado por un equipo de médicos del Duke Comprehensive Cancer Center’s Pediatric Blood and Marrow Transplant Program (EE.UU.) y ahora se publica en la última edición de la revista New England Journal of Medicine (NEJM).

Los niños con esta extraña enfermedad metabólica suelen morir a la edad de seis años porque carecen de una importante enzima, la alfa-L-iduronidase. Esto da lugar a un daño progresivo del cerebro, el corazón, los huesos, los cartí­lagos, el hí­gado y las córneas.

Las células madre del la sangre del cordón umbilical proporcionan la enzima necesaria para el cerebro y para el resto del organismo, frenando así­ la enfermedad y contribuyendo a la reparación de los órganos y tejidos afectados.

En el presente estudio se ha visto que la supervivencia era superior y las complicaciones menores en los niños que recibieron sangre del cordón umbilical que entre los niños descritos en otros estudios de la literatura médica que habí­an recibido médula ósea adulta. Si bien la médula ósea de donantes adultos puede salvar a algunos pacientes con el sí­ndrome de Hurler, no se suele encontrar un encaje exacto de médula a tiempo en más de un 50 por ciento de los niños y el tiempo es clave en el tratamiento de esta afección en los pequeños.

Sin embargo, las células madre del cordón umbilical, al ser menos maduras que las células de la médula ósea adulta, no necesitan encajar perfectamente en las proteí­nas sanguí­neas del sistema inmune del paciente. Además, según se ha visto en el presente trabajo, las células madre del cordón umbilical reparan más daños causados por la lipocondrodistrofia que la médula ósea adulta.

En este estudio, un 85 por ciento de los niños que recibieron sangre umbilical sobrevivieron entre dos y siete años, que es el periodo máximo de tiempo que han podido ser monitorizados. En contraste, la supervivencia entre niños que recibieron médula ósea se encuentra entre un 63 por ciento y un 72 por ciento.
Publicado en el Médico Interactivo

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