| La agencia del medicamento estadounidense (FDA) ha suspendido 27 ensayos clínicos que estaban intentando corregir errores genéticos de los pacientes mediante la adición de un gen normal a sus células (terapia génica). La razón es que, de los 11 niños burbuja tratados en Francia con ese método, dos han desarrollado leucemia. Los ensayos suspendidos son los que, al igual que el francés, utilizan retrovirus para infectarcon el gen normal a las células de la sangre. En España hay tres ensayos de terapia génica en curso, pero ninguno utiliza esa estrategia. Los niños burbuja franceses eran considerados hasta ahora los únicos éxitos claros de la terapia génica. Los niños padecen un error congénito del sistema inmune (inmunodeficiencia grave combinada asociada al cromosoma X) y se ven condenados a vivir en una burbuja estéril para no morir de cualquier infección. La enfermedad se debe a un gen defectuoso. El equipo de Alain Fischer y Marina Cavazzana-Calvo, del hospital Necker de París, logró curar la inmunodeficiencia en 11 niños infectando las células de su médula ósea con una copia del gen correcto. Los primeros resultados se publicaron en Science en abril de 2000.
El pasado mes de septiembre, a uno de los niños se le diagnosticó una enfermedad similar a la leucemia. Ya entonces, la FDA suspendió tres ensayos clínicos con niños burbuja. El segundo caso de leucemia, diagnosticado a final de diciembre, ha causado ahora que la agencia estadounidense suspenda otros 27 ensayos sobre otras enfermedades distintas, pero que también utilizan retrovirus para infectar con un gen correcto las células de la médula ósea precursoras de la sangre.
Según informaba ayer The New York Times, en Estados Unidos hay otros 30 ensayos en curso que utilizan retrovirus (pero no en células de la sangre) y otros 140 ensayos que utilizan otros virus distintos. La suspensión no afecta a ninguna de estas investigaciones clínicas.
El Reino Unido, donde cuatro niños burbuja han sido tratados ya con terapia génica en el hospital Great Ormond de Londres, y con buenos resultados, anunció ayer que no iniciará más procedimientos de ese tipo hasta que no se aclaren las cuestiones de seguridad, informó la BBC on line.
Un portavoz del Ministerio de Sanidad aseguró ayer que en España no hay ningún ensayo de terapia génica en curso que utilice retrovirus, ni en células de sangre ni en ninguna otra.Fuentes del Ministerio de Medio Ambiente, que debe autorizar junto a Sanidad los ensayos de terapia génica, informan de que, desde 1993, se han aprobado 15 ensayos clínicos de terapia génica, pero ninguno utilizaba retrovirus en células de la sangre.
Bruno Sangro, hepatólogo de la Clínica Universitaria de Navarra, explica que ese centro tiene en curso tres ensayos clínicos de terapia génica, pero que utilizan sistemas distintos de los retrovirus, y además no tienen que ver con las células de la sangre.
“Los retrovirus son un arma prometedora contra el cáncer, porque se integran sólo en las células que se están dividiendo, como las cancerosas”, explica Marta Izquierdo, del departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la Universidad Autónoma de Madrid, y directora de un ensayo clínico de terapia génica contra tumores cerebrales ya concluido. “Su uso en niños con inmunodeficiencia se ve comprometido ahora, pero no deben descartarse otras aplicaciones”.
“La FDA ha sido prudente”, opina el presidente del comité de investigación clínica del hospital La Paz, de Madrid, Antonio Gil Aguado. “Pero hay que sopesar muy bien los riesgos y los beneficios, porque los niños burbuja no tienen muchas posibilidades de sobrevivir sin la terapia génica o un trasplante de médula. También hay que tener en cuenta que estos niños tienen un riesgo de cáncer diez veces superior a la población normal, y eso incluye a las leucemias. Hay que evaluar muy bien los riesgos”.
Los retrovirus plantean la ventaja de que el gen normal, que los investigadores insertan entre el material genético del virus, se integra en los cromosomas de las células del paciente, con lo que la corrección del error genético es estable. Pero, si por casualidad se integra cerca de un gen relacionado con el cáncer, existe el riesgo de que genere un tumor o una leucemia. Esto es lo que ha ocurrido con al menos uno de los niños burbuja franceses.
JAVIER SAMPEDRO – Madrid, El País, 16-01-02 |
