Vulnerabilidad Genética

La reciente noticia de que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha dado luz verde al primer tratamiento basado en edición genética (CRISPR-Cas9) plantea nuevos y necesarios interrogantes éticos que cabe analizar más pronto que tarde.

La aprobación del fármaco Casgevy de los laboratorios Vertex Pharmaceuticals para tratar la betatalasemia y la anemia falciforme (trastorno de los glóbulos rojos o hemoglobinopatía) en Estados Unidos, ofrece esperanzas renovadas a los pacientes que sufren estas enfermedades genéticas incurables.

En el futuro, se aplicará en una única dosis para cada paciente y podrá personalizarse con las células madre sanguíneas de cada persona para “editarlas”, de manera que el tratamiento pueda resultar más eficaz.

En esta misma línea de investigación, el Reino Unido fue, de hecho, el primer país en aprobar el tratamiento de la talasemia basado en edición genética mediante el producto Casgevy en noviembre de 2023.

Se trata, sin duda, de un avance médico sin precedentes para tratar las enfermedades de origen genético que, hasta el momento, no tenían cura, puesto que permitirá modificar las células desde su origen y evitará los problemas de compatibilidad derivados de los trasplantes de médula ósea.

Este nuevo tratamiento basado en CRISPR-Cas9 se une a otros muchos que se encuentran en ciernes y que podrían ofrecer nuevas opciones terapéuticas e incluso la cura de graves enfermedades como el cáncer.

En este caso concreto, ya se ha demostrado la capacidad terapéutica de la edición genética en el tratamiento de la leucemia mieloide crónica.

De hecho, el Centro de Investigación del Cáncer ha mostrado que esta tecnología permite eliminar la expresión del gen responsable de la malignidad de las células de la leucemia mieloide crónica.

A nivel médico y sanitario, resulta evidente que la terapia génica es no solo una herramienta científicamente revolucionaria, sino un horizonte de esperanza para gran cantidad de pacientes que sufren estas dolencias.

Sin embargo, las cuestiones éticas que plantea el uso de CRISPR-Cas9, también conocido como “tijera genética” o “corta y pega genético”, deben analizarse detenidamente y con la máxima cautela y precaución.

En este sentido, cabe destacar que la edición genética permite erradicar enfermedades de origen genético como las mencionadas anteriormente, lo cual es un logro sin precedentes.

No obstante, también permitirá, en un futuro, mejorar la dotación genética de los seres vivos en línea con los presupuestos del transhumanismo que concibe al ser humano como una obra inacabada que debe mejorar sus capacidades físicas y cognitivas mediante las nuevas tecnologías.

Tal como apunta Roberto Andorno, la edición genética es un ejemplo de la ambivalencia de los avances científicos, ya que CRISPR hará posible “cortar y pegar” genes con aplicaciones en el sector agrícola y ganadero, en biotecnología y en biomedicina con los consiguientes beneficios económicos para los laboratorios.

Un buen ejemplo de ello fue la edición genética realizada a unas gemelas chinas por el Dr. He Jiankui para dotarlas de resistencia al virus del sida. Se trataba de una suerte de “vacuna génica” practicada en la línea germinal para evitar que el padre de las niñas que era seropositivo les transmitiera la enfermedad.

Este experimento de corte claramente eugenésico y totalmente al margen de cualquier tipo de protocolo ético, sacudió los cimientos de la comunidad científica que condenó sin paliativos la actuación de He por el desconocimiento de los efectos secundarios de un tratamiento experimental de este tipo (los denominados off-target effects, aquellos que no dan en la diana deseada, sino en otro lugar del genoma).

En el caso de las gemelas chinas, se puede suponer que el “consentimiento informado” no fue otorgado de manera correcta y realmente informada por el desconocimiento que tenían los padres de estos efectos “off-target”.

Sin embargo, el uso de CRISPR en otro tipo de terapias tampoco ofrecerá garantías para el consentimiento informado, dado que no se conocen realmente los efectos secundarios de su aplicación en el tratamiento de enfermedades y en el posible diseño genético de embriones.

Cabe recordar, a este respecto, que la Declaración Universal sobre el Genoma Humano y los Derechos Humanos de la UNESCO (1997) y el Convenio de Oviedo (1997) prohíben la intervención en la línea germinal humana, es decir la creación de embriones genéticamente modificados, por considerarla contraria a la dignidad humana.

Asimismo, el principio de justicia y de equidad en la distribución de los recursos médicos, como sería el caso de la terapia génica, también se verá vulnerado por el elevado precio de estos nuevos fármacos. No en vano, ha trascendido que Casvegy tiene un coste de aproximadamente 2,2 millones de dólares, lo cual crea serias dudas respecto a las posibilidades de acceso al mismo.

De nuevo, en este escenario sanitario, emerge el problema de la Bioprecariedad, ya expuesto anteriormente en este blog, y entendido como la falta de acceso a productos sanitarios de primera necesidad demasiado caros por ser objeto de derechos de patente.

Cabe destacar que Casvegy es propiedad de los laboratorios Vertex Pharmaceuticals que serán los encargados de marcar los precios de este revolucionario tratamiento, que presumiblemente, no estará al alcance de todos los bolsillos.

Por una parte, se desconoce si podrá ser costeado por los servicios nacionales de salud de los Estados (solo los países ricos) o si, en su defecto, las compañías aseguradoras podrán ofrecerlo, algo que también resulta dudoso.

En cualquier caso, el acceso a Casvegy será reducido y alcanzará únicamente a algunas capas de la población, ahondando en los problemas de desigualdad económica y sanitaria ya acuciantes en la sociedad actual.

La única realidad es que las terapias basadas en CRISPR-Cas9 pueden resultar muy beneficiosas para el tratamiento de enfermedades hasta ahora incurables. No obstante, existen aspectos económicos, sanitarios, éticos e incluso, biopolíticos que podrían dificultar el acceso de los pacientes a estos innovadores fármacos.

Por una parte, su “precio económico y sanitario” será muy elevado debido a los derechos de patente y a los beneficios de la industria farmacéutica. Este hecho marcará la accesibilidad por parte de los pacientes y de los servicios sanitarios públicos.

Por otra parte, su “precio ético y biopolítico” también será importante, dados los efectos colaterales de la terapia génica que agravarán los efectos de la Bioprecariedad, la cosificación del ser humano y el progresivo aumento del control de la salud por parte no solo de los Estados, sino principalmente de la industria farmacéutica.

De este modo, es posible afirmar sin ambages que CRISPR es un arma de doble filo: ofrece una cura para enfermedades genéticas intratables, pero con costes muy elevados y conlleva la creación de una suerte de “vulnerabilidad genética” que será muy difícil de paliar en el futuro.

El principio de precaución, establecido en el artículo 191 del Tratado de Funcionamiento de la Unión Europea, afirma la necesidad de realizar un análisis detallado de los posibles escenarios y de los daños causados a las personas o al medio ambiente por una determinada política o acción.

El uso CRISPR en futuros fármacos demanda la aplicación del principio de precaución para prever los futuros escenarios que podría generar este tipo de avance científico que se encuentra en la delgada línea que separa el tratamiento de la mejora y que puede iniciar el descenso por la siempre peligrosa “pendiente resbaladiza” que en bioética augura, como diría Jürgen Habermas “el aflojamiento de las cadenas éticas”.

Como dice la filósofa Onora O’Neill, el sur humano es persistentemente vulnerable, porque depende de otros para su protección y subsistencia y, a la vez, es variable y selectivamente vulnerable en determinadas circunstancias por obra de otras personas e instituciones.

El uso no cauteloso de CRISPR-Cas9 puede tener como consecuencia la profundización de la brecha de la desigualdad, puesto que como apunta O’Neill las circunstancias generadas por los avances científicos aumentarán la vulnerabilidad propia de la condición humana, es decir, persistente, convirtiéndola, asimismo, en una condición variable y selectivamente vulnerable. La reflexión ética es la única herramienta posible para paliar los efectos de la vulnerabilidad genética, de la Bioprecariedad y de la desigualdad que atenazan la salud pública global.